Immunologia on lääkekehityksen keskiössä – pyrkimys täsmälääkkeisiin on tuottanut tulosta
Vuonna 2023 hyväksyttiin käyttöön ennätyksellinen määrä uusia lääkkeitä. Trendi on ollut nouseva jo ennen COVID-19-pandemiaa, ja pandemia teki siihen vain pienen loven. Yhdysvaltain lääkeviranomainen FDA hyväksyi markkinoille kaikkiaan 71 uutta lääkettä, joista viisi on oligonukleotidipohjaisia geeniterapialääkkeitä. Lisäksi markkinoille lanseerattiin ensimmäinen geenimuokkauksen mullistaneilla CRISPR-Cas9-geenisaksilla tuotettu lääke ja myös ensimmäinen Alzheimerin taudin etenemistä hidastava lääke.
Täysin uuteen vaikutusmekanismiin perustuvia lääkkeitä joukossa on 40, joten kansainvälisen lääketeollisuuden innovaatiokyky on pysynyt hyvänä. Innovatiivisista lääkkeistä jo lähes puolet on kuitenkin peräisin biotekniikkayhtiöistä, joiden osuus lääkekehityksessä on ollut nousussa jo pitkään.
Suun kautta otettavat pienimolekyyliset lääkkeet ovat hyväksytyistä uusista lääkkeistä edelleen niukasti enemmistönä, mutta biologisten lääkkeiden osuus oli jo jokseenkin puolet, ja erityisesti monoklonaalisten vasta-ainelääkkeiden voittokulku jatkui.
FDA on 2000-luvulla hyväksynyt yli 100 monoklonaalista vasta-ainetta lääkkeeksi ja näistä noin 40 prosenttia on tarkoitettu syövän hoitoon. Erityismaininnan kuitenkin ansaitsee viime vuonna lopullisen hyväksynnän saanut aivojen amyloidikertymiin vaikuttava lecanemabi, jonka on osoitettu ainakin jossain määrin hidastavan Alzheimerin taudin etenemistä. Eisain ja Biogenin kehittämän lääkkeen teho on edelleen vaatimaton, mutta antaa toivoa paremmasta. Toisaalta suuren kohun saattelemana pari vuotta sitten markkinoille tuotu saman tapaiseen vaikutusmekanismiin perustuva adukanumabi käytännössä poistui markkinoilta, koska tehon, turvallisuuden ja hinnan yhdistelmä ei saavuttanut hoitavien lääkärien luottamusta.
Viime vuosina lääketeollisuuden erityisen innostuksen kohteena ovat olleet vuoden 2018 Nobel-palkinnonkin saaneet immuuniaktivaation vapauttajat, joihin perustuva uusi lääke tuli markkinoille viime vuonna aiempien noin tusinan jo käytössä olevien lisäksi. Immunologian parempaan ymmärrykseen perustuvien hoitojen määrä on ylipäätään selvästi lisääntynyt viime vuosina, ja pyrkimys todellisiin täsmälääkkeisiin ja täsmälääketieteeseen on tuottanut tulosta. Vaikka joissakin syövissä immuuniaktivaation vapauttajilla on saatu rohkaisevia tuloksia, valitettavasti hyviä hoitotuloksia saadaan keskimäärin vain noin kolmanneksella hoidetuista potilaista, joten tutkijoilla riittää vielä paljon töitä.
Immunologian tutkimuksella on Turun yliopistossa pitkät perinteet ja aikanaan esimerkiksi luuydinsiirrot alkoivat Turussa ensimmäisenä Suomessa tähän tutkimusosaamiseen nojautuen. Hienoa on, että Tyks on hiljattain ottanut käyttöön viimeisimpään immunologiseen teknologiaan pohjaavan CAR-T-soluterapian tiettyjen syöpien hoidossa. Turun yliopiston ja Åbo Akademin yhteisessä InFLAMES-lippulaivassa keskitytäänkin erityisesti immunologiaan, ja siihen kohdistuu myös Turun yliopiston viimeisin IMMUNOCAP-profilointirahoitus.
InFLAMES-lippulaivalla on laajat tavoitteet ja päämäärät. Siinä rakennamme ekosysteemiä, johon kuuluu yliopistojen ohella alueen lääke- ja diagnostiikka-alan yrityksiä. Vauhditamme jo olemassa olevaa erinomaista yhteistyötä uusien lääkkeiden ja diagnostiikkamenetelmien kehittämiseksi.
On hyvin perusteltua, että rahoittajatkin ovat heränneet immunologian keskeiseen rooliin terveydessämme. Väärin suuntautunut immuunivaste ja tulehdus, inflammaatio, kun ovat monien sairauksien taustalla. Autoimmuunisairaudet ovat immuunipuolustuksemme liiallisen ja epätarkoituksenmukaisen toiminnan tulosta, kun taas syöpäsolut onnistuvat usein piilottelemaan immuunipuolustukselta, ja juuri tätä piilottelua uudet immuuniaktivaation vapauttajat pyrkivät murtamaan. Sydän- ja verisuonisairauksissa ja myös rappeuttavissa hermostosairauksissa, kuten Alzheimerin taudissa ja Parkinsonin taudissa, inflammaatio on hyvin keskeisessä roolissa. Jotta pääsemme eteenpäin näiden sairauksien hoidossa, on erittäin tärkeää ymmärtää näiden immuunivälitteisten sairauksien taustalla olevat mekanismit ja siten mahdollistaa yksilölliset hoidot.
InFLAMES-lippulaiva sai jatkorahoituksen kaudelle 2025–2028, joten voimme Turussa suhtautua luottavaisesti alan positiiviseen kehittymiseen. Meillä on Turussa useita uusia lääkkeitä kehitteillä, myös kliinisissä tutkimuksissa, ja toivottavasti saamme näistä potilaille uusia turvallisempia ja tehokkaampia hoitoja.
Timo Veromaa
Kirjoittaja on InFLAMES-lippulaivan työelämäprofessori.
Kirjoitus on julkaistu osana Turun yliopiston Aurora-lehteä.